科学家们正在努力通过让囊性纤维化患者吸入RNA来纠正他们的基因缺陷。克里斯托弗·因塔格里塔报道。
你的基因组有点像一个图书馆-每一个基因制作蛋白质的说明书.坏消息是,你不能把书退了再借出新版。但是基因治疗技术允许你修改你的书,也就是说,给你潜在的能力,制造新的和不同的蛋白质。
现在,科学家们试验了一种修改文本的新方法——吸入修改后的文本。他们通过让老鼠吸入被称为信使RNA (mRNA)的遗传物质来测试这一概念。在测试中,信使rna包含了制造荧光素的指令,这种物质在萤火虫中发光。
研究人员用一种可降解聚合物包装信使rna,诱使小鼠的肺细胞接受包装。一旦细胞吞噬了信使rna,它们就开始发光——这证明吸入信使rna是一种有效的方式,可以启动新的和新的蛋白质的生产,比如萤火虫酶。
科学家们还在老鼠身上重复了这个实验,这些老鼠的细胞经过基因改造,如果收到一份mrna的拷贝就会永久变红——这使得计算受剂量影响的细胞比例成为可能。概念的证明发表在杂志上先进材料.[Asha Kumari Patel等人,吸入纳米化mRNA多聚体在肺上皮细胞中产生蛋白质]
当然,重点不是让老鼠发光。相反,一种想法是使用这种技术来帮助囊性纤维化患者。CF患者有一种导致肺部黏液堆积的基因突变。该研究的几位作者与一家上市的生物技术公司合作生物转化,它正在进行第一阶段和第二阶段试用以确定吸入信使RNA是否可以为囊性纤维化提供基因修复。不管CF的具体情况如何,荧光素酶的例子表明吸入基因疗法可能是一种启发。
克里斯多夫·因塔利亚塔
[以上文本是本播客的文字记录。]