How COVID Changed the World
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" data-newsletterpromo_article-image="https://static.scientificamerican.com/sciam/cache/file/4641809D-B8F1-41A3-9E5A87C21ADB2FD8_source.png" data-newsletterpromo_article-button-text="Sign Up" data-newsletterpromo_article-button-link="//www.fratoz.net/page/newsletter-sign-up/?origincode=2018_sciam_ArticlePromo_NewsletterSignUp" name="articleBody" itemprop="articleBody">我仅仅17年的时间,信使RNA疗法就从概念验证到全球救赎。辉瑞- biontech和Moderna的新冠肺炎疫苗已经给数亿人接种,拯救了无数人的生命。
2005年,Katalin Karikó和我发明了一种制造mRNA分子的方法,这种分子在注入动物组织时不会引起危险的炎症。2017年,诺伯特·帕尔迪(Norbert Pardi)和我证明了通过脂肪状纳米颗粒进入人体细胞的改良mRNA,保护mRNA不被身体分解,并促使免疫系统产生抗体,比免疫系统自身更有效地中和入侵的病毒。辉瑞- biontech和Moderna疫苗都使用这种被称为mRNA-LNP的液体-纳米颗粒“平台”。在大型临床试验中,它阻止了90%以上接种疫苗的人患病。
这些非常有希望的试验,以及对接种疫苗的人进行的大量研究,最终为我们提供了关于mRNA疫苗在人类身上的安全性和有效性的充分信息。该平台的表现优于在实验室细胞培养或鸡蛋中培养疫苗的传统方法。这一快速发展也加快了对目前正在进行的进一步研究的投资。由于美国食品和药物管理局(fda)和类似的监管机构现在已经熟悉了这项技术,对新疗法的评估应该很快就会到来。
信使RNA疫苗指示细胞产生蛋白质,诱导对SARS-CoV-2病毒等入侵者产生免疫反应,训练免疫系统在未来感染中攻击实际的病原体。它们比传统的蛋白质疗法(天然人类或病原体蛋白质的基因工程版本)和单克隆抗体疗法(实验室生产的以与人类抗体相同的方式攻击病毒的分子)更容易大量生产。一旦建立了可靠的生产设施,就可以迅速转换为新的mRNA疫苗或药物——这与蛋白质或单克隆设施不同,后者必须为每一种新疗法从头开始重新设计生产。
成功鼓舞了研究人员、公司和政府实验室,对许多传染病进行mRNA疗法,包括流感、巨细胞病毒、单纯疱疹病毒2、诺如病毒、狂犬病、疟疾、结核病、登革热、寨卡病毒、艾滋病毒、丙型肝炎和整个冠状病毒家族。新利棋牌手机版下载在每种情况下,研究人员都在确定mRNA-LNP疫苗是如何诱导有效抗体反应的。
mRNA疫苗的研究也扩展到某些癌症、食物和环境过敏以及自身免疫性疾病。ATTR淀粉样变是一种涉及肝脏的致命疾病,目前已在一期临床试验中取得了抗ATTR淀粉样变的阳性结果。虽然治疗某些疾病的蛋白质药物正在迅速扩大,但通常需要大剂量的药物,而且生产往往困难且昂贵;治疗性蛋白质的mRNA传递可能会有所帮助。这种方法已经在动物身上发挥了作用,解决了骨骼修复和哮喘等迥然不同的问题,人类临床试验正在进行中。美国国防高级研究计划局(Defense Advanced Research Projects Agency)甚至正在试验单克隆抗体的信使rna传递,这种单克隆抗体可以为以前未查明的传染病量身定制,目标是在60天内提供可靠的此类药物生产。
对COVID-19的集中研究也使mRNA成为核酸治疗的领军者,这种方法可以产生特定细胞产生的几乎任何蛋白质。这项技术正在开始应用,它可以以更方便、更少侵入性和更便宜的方式对抗疾病。例如,fda已经批准了镰状细胞性贫血的基因疗法,该疗法在美国正在发挥作用,尽管它需要从人的骨头中提取骨髓,进行治疗并重新植入;信使核糖核酸疗法可以直接注射到人的手臂上,然后进入骨髓。如果这能奏效,镰状细胞病的治疗可以在该病广泛传播的国家得到极大的推广。
以类似的方式,mRNA疗法可以彻底改变发展中国家许多传染病的治疗方法,极大地改善卫生保健公平。18新利官网多久了我和世界各地的实验室合作。我和曼谷朱拉隆功疫苗中心的研究人员制作了泰国新冠肺炎疫苗,并建立了高质量的生产中心,为泰国和周边7个中低收入国家生产。我正在非洲和东欧做类似的工作;南美将是下一个。
目前还存在许多障碍,包括建立更好的供应链,以便在全球范围内交付原mRNA疫苗及其生产所需的材料,以及改进可以减少一个人需要接受的剂量。然而,只要能够吸引和留住能够开发后续疗法的研究人员,进而保持国内高质量生产基地的运转,mRNA的轻松生产就应该使大多数国家能够生产自己的药物。